Léčivé přípravky na vzácná onemocnění jsou vysoce inovativní, nákladné léky pro úzké skupiny pacientů. Každoročně jich jsou ve vývoji desítky, jejich dostupnost je však pro české pacienty komplikovaná a mnohdy omezená. Díky aktuálně projednávané vládní novele zákona o veřejném zdravotním pojištění se k nim dostanou transparentní cestou, snáze a především dříve. Nově navíc přinese zapojení lékařů a pacientů do procesu schvalování léčiv, které je ve střední a východní Evropě zcela unikátní.
Problematikou přístupu pacientů k lékům na vzácná onemocnění se zabýval Mgr. Jakub Dvořáček, MHA (ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu). Onemocnění cystická fibróza představili MUDr. Libor Fila, Ph.D. (přednosta Pneumologické kliniky 2. LF UK a FN Motol) a Mgr. Simona Zábranská (ředitelka Klubu nemocných cystickou fibrózou).
Onemocnění systémová sklerodermie představili doc. MUDr. Michal Tomčík, Ph.D. (Revmatologická klinika 1. LF UK a RÚ) a Michaela Linková (vedoucí a koordinátorka pacientské skupiny Skleroderma).
Tisková konference proběhla 22. ledna 2020. Záznam a postprodukci zajistila ČTK.