Významné léčebné novinky roku 2020

Nadějí u mnoha diagnóz je genová terapie, která se dostává z fáze vědeckých studií do klinické praxe. Uplatňuje se zejména v hematologii (jak při léčbě nádorů, tak při poruše krvetvorby) a neurologii. V budoucnu se očekává její využití i v dalších oblastech.  

Genová léčba spočívá v zabudování DNA do pacientových buněk. „Tato léčba je revoluční v tom, že neléčí jen příznaky onemocnění, ale podstatu nemoci. Základem genetické léčby je dodání genetické informace do buněk pacienta v případě, že se v nich původní informace nenachází, nebo je chybná. Lze očekávat, že se význam genetické léčby v budoucnosti významně zvýší,“ uvádí pan Dvořáček.

V České republice jsou některé přípravky určené ke genové terapii dostupné, protože je Státní ústav pro kontrolu léčiv schvaluje k použití ihned po jejich schválení Evropskou lékovou agenturou (EMA). Zatím jim však nebyla přiznána úhrada z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Přesto jsou přípravky pro léčbu některých hematoonkologických a neurologických onemocnění hrazeny. Všeobecná zdravotní pojišťovna totiž uzavřela s Českou lékařskou společností dohody, které popisují, u kterých pacientů má indikace genetické terapie význam. U těchto pacientů je pak genetická léčba pojišťovnami proplácena podle §16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. V současné době se na půdě poslanecké sněmovny diskutuje o legislativních změnách, které by měly zvýšit dostupnost této léčby, stejně jako léčby vzácných onemocnění.[3]  

3. Terapie cystické fibrózy 

Novinkou v léčbě cystické fibrózy[4], která se projevuje zejména postižením dýchacích cest a plic u nemocných, jsou tzv. modulátory CFTR proteinu zlepšující transport iontů přes buněčné membrány.

„Léky přímo modulují bílkoviny odpovědné za přenos iontů a vody v dýchacích cestách. U jedinců s cystickou fibrózou vede vrozená porucha těchto bílkovin k tomu, že v dýchacích cestách se hromadí velmi vazký hlen, který ztěžuje dýchání a který je navíc vhodným prostředím pro vznik velmi závažných infekcí. Použitím CFTR modulátorů dochází k tomu, že hlen v dýchacích cestách je méně vazký, čímž se dýchání pacientů výrazně zlepšuje,“ říká Jakub Dvořáček.

Kombinace nových léků může vést ke zlepšení stavu nemocného a k naději, že postižení jedinci se dožijí mnohem delšího věku. Tyto léky jsou v Česku dostupné a jsou hrazeny zdravotními pojišťovnami buď na základě rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv o ceně a výši a podmínkách úhrady nebo podle §16 na základě Společného stanoviska uzavřeného mezi VZP a ČLS JEP. I zde by měla dostupnosti nových léčiv pomoci novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. 

Vyjádření odborníka k léčbě cystické fibrózy

„Obecně lze léčiva klasifikovat do dvou skupin, a to korektory (zvýšení množství CFTR proteinu na buněčné membráně) a potenciátory (úprava funkce CFTR proteinu). První modulátor CFTR byl u nás v praxi dostupný v roce 2014 a po něm v roce 2016 a 2019 následovaly i kombinace. Loni schválila EMA ke klinickému využití trojkombinaci. Jedna z dvojkombinací je vhodná pro nemocné cystickou fibrózou, kteří jsou nosiči alespoň jedné mutace F508del genu CFTR, což představuje asi 80 % těchto pacientů. Společně s dalšími modulátory CFTR proteinu a vzhledem k věkovým omezením je dnes kauzální léčba možná pro dvě třetiny nemocných v ČR,“ říká doc. MUDr. Libor Fila, Ph.D., přednosta Pneumologické kliniky 2. LF UK a FN Motol. 

Léčba založená na inkretinech, která zahrnuje podávání agonistů GLP-1R, představuje jeden z novějších terapeutický přístupů k pacientům s diabetem 2. typu. Tyto léky jsou nadějné proto, že jejich účinek je založen na principu přirozeného fungování těla. Jak prokázaly výsledky studií a následná klinická praxe, agonisté GLP-1R pomáhají zlepšovat kompenzaci diabetu a snižovat hodnoty hypoglykemie. Dále mohou pomáhat se snížením hmotnosti, mohou mít  kardioprotektivní a neuroprotektivní účinky a chrání beta buňky[6].

8. SGLT-2 inhibitory (glifloziny) a srdeční selhání 

Léky původně určené k léčbě diabetu II. typu, SGLT-2 inhibitory, jsou poměrně novou třídou léků, odbornou veřejnost ale zaujaly schopností zlepšovat některá kardiovaskulární onemocnění, jež jsou u pacientů s diabetem II. typu stále nejčastější příčinou úmrtí. Tyto přípravky jsou dostupné pacientům, kteří mají cukrovku a srdeční selhání nebo jen srdeční selhání, mohou tedy pomoct diabetikům i  kardiakům. „Jde o léky, které mohou být účinné na široké spektrum nemocí postihujících pacienty v moderní společnosti. Čeští pacienti mají léky hrazeny ze zdravotního pojištění,“ uvádí závěrem Jakub Dvořáček.