Střípky z mezinárodní konference „Farmaceutická strategie pro EU“

*** ENGLISH VERSION BELOW ***

V červnu 2022 uspořádal Výbor pro zdravotnictví Senátu Parlamentu České republiky ve spolupráci s Asociací inovativního farmaceutického průmyslu mezinárodní konferenci k tématu vznikající evropské farmaceutické strategie. Odborné diskuse o povaze a směřování zdravotnického prostředí Evropské unie v nadcházejících 20 letech se účastnili zástupci Evropské komise, Evropské lékové agentury, lokální státní správy, regulátorů, zdravotních pojišťoven, pacientů a inovativního farmaceutického průmyslu.

Aktuálně připravovaná farmaceutická legislativa Evropské unie bude spolu s dalšími právními předpisy určovat zdravotní péči a situaci výzkumného lékového prostředí v Evropě na příštích 20 let. Nedávné zkušenosti z pandemie ukázaly, že Evropa potřebuje silný, konkurenceschopný, odolný a udržitelný farmaceutický průmysl, aby zlepšila zdraví evropských občanů a zvládla výzvy v oblasti zdravotní péče. Je proto třeba podpořit konkurenceschopnost a udržitelnost průmyslu, který by zachoval nebo dále zlepšil postavení Evropské unie na globálním lékovém trhu.

Současná farmaceutická legislativa dosáhla mnoha úspěchů, mimo jiné při zlepšování situace pacientů trpících vzácnými onemocněními a dětských pacientů. Dosažený úspěch lze ilustrovat například na nárůstu počtu nově schválených léčiv na vzácné onemocnění. Jen od roku 2000 schválila Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) více než 160 léčiv na vzácná onemocnění. Oproti předchozím letům se jedná o 88% nárůst. V roce 2007 bylo také přijato nařízení o léčivých přípravcích pro pediatrické použití s cílem podpořit vývoj léčivých přípravků pro děti. Nařízení přispělo k tomu, že v letech 2007–2016 bylo registrováno více než 260 nových léků pro děti. Podíl pediatrických klinických hodnocení se v letech 2007–2016 zvýšil o 50 %. [1]

Farmaceutická strategie pro Evropu by měla na tento vývoj navázat a pomoci Evropě posunout se v dostupnosti léčiv i v rozvoji svého inovačního potenciálu dál. Evropa již není světovým leaderem v oblasti inovací – investice do inovací ve srovnání s nejvyspělejšími regiony světa neobstojí. Například v období let 1990–2019 vzrostly evropské investice do výzkumu 4,9krát, zatímco v USA více něž 9,5krát. Atraktivita Evropy se snižuje i v oblasti klinického výzkumu nejmodernějších léčiv. Počet přelomových studií CAR-T terapií [2] vzrostl v uplynulých dvou letech o 185 %. Více než 80 % klinických studií z nich je však realizováno v Asii nebo USA.

Výzva pro EU i jednotlivé členské státy: implementace HTA

Přijetí nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTA) v prosinci 2021 připravilo základ pro zjednodušení, zlepšení a zkrácení části HTA týkající se klinických srovnání v členských státech EU. Nyní, během procesu přípravy správných procesů a metodiky pro implementaci nařízení, musí všechny zúčastněné strany včetně Evropské komise, členských států, národních orgánů HTA, odborníků, pacientů a poskytovatelů zdravotnických technologií spolupracovat, aby se příslib nařízení HTA dostal do praxe.

Povolení nových zdravotnických technologií vč. léčiv nemusí nutně znamenat jejich okamžitou dostupnost pro všechny evropské pacienty. Mezi členskými státy existují velké rozdíly v přijímání nových technologií. Ve většině případů tato situace souvisí s velkou nejistotou ohledně klinických a finančních výsledků zavedení nové technologie do seznamu hrazených technologií. Vzhledem k tomu, že ekonomické posuzování nových technologií, včetně rozhodnutí o úhradě, je v pravomoci členských států, měly by být hlavní příčiny možného zpoždění analyzovány a řešeny jak na úrovni EU, tak na úrovni členských států. Nové přístupy (např. nové metody úhrady, podmíněná úhrada, diferencované ceny atd.) by měly být zkoumány v kontextu vnitrostátních pravidel a postupů.

Nezbytné zapojení pacientů

Celý proces počínaje výzkumem a vývojem, přes hodnocení zdravotnických technologií až po rozhodování o cenách a úhradách by měl být veden především ve prospěch pacientů. Proto je třeba, aby byli aktivně zapojeni do celého procesu, shodli se účastníci konference.

Důležitou součástí evropské farmaceutické legislativy, která může být využita pro zlepšení přístupu pacientů k novým technologiím, je také Evropský prostor pro zdravotní data (EHDS). Zejména se jedná o možnost sdílet anonymizované primární údaje mezi evropskou referenční sítí a využívat sekundární údaje pro výzkum, vývoj, povolování, uvádění na trh a hodnocení nových technologií. To by mělo přispět k výrazně lepší péči o pacienty v EU.

Kompletní záznam konference je k dispozici zde:

• v českém jazyce

Konference byla realizována v oblasti aktivit AIFP, které se zaměřují na podporu zdravotnických témat v rámci českého předsednictví Radě EU. Téma bude dále diskutováno na navazující mezinárodní konferenci: „Farmaceutická strategie pro Evropu – implementace, úspěchy, výzvy“, která proběhne 29. a 30. září 2022 v Bruselu.

[1] Viz: https://ec.europa.eu/health/system/files/2017-11/2017_childrensmedicines_report_en_0.pdf
[2] Více o CAR T terapiích: https://aifp.cz/cs/predstavujeme-terapii-budoucnosti-car-t-bunecna-te/

---

Snippets from the international conference "Pharmaceutical Strategy for the EU"

In June 2022, the Committee on Health of the Senate of the Parliament of the Czech Republic in cooperation with the Association of Innovative Pharmaceutical Industry organized an international conference on the topic of the emerging European pharmaceutical strategy. Representatives of European Commission, European Medicines Agency, government, regulators, health insurers, patients and the innovative pharmaceutical industry participated in the expert discussion on the nature and direction of the European Union's healthcare environment over the next 20 years.

The current forthcoming pharmaceutical legislation of the European Union, together with other legislation, will determine the healthcare and research drug landscape in Europe for the next 20 years. Recent pandemic experience has shown that Europe needs a strong, competitive, resilient and sustainable pharmaceutical industry to improve the health of European citizens and to meet the challenges of healthcare. It is therefore necessary to promote a competitive and sustainable industry to maintain and further improve the European Union's position on the global pharmaceutical market.

Current pharmaceutical legislation has achieved many successes, including improving the situation of patients suffering from rare diseases and paediatric patients. This success can be illustrated, for example, by the increase of the number of newly approved orphan drugs. Since 2000, the European Medicines Agency (EMA) has approved more than 160 orphan drugs. This is an 88% increase compared to previous years. In 2007, the regulation on medicinal products for paediatric use was also adopted to encourage the development of medicines for children. The Regulation contributed to more than 260 new medicines for children being authorised between 2007 and 2016. The proportion of paediatric clinical trials increased by 50% between 2007 and 2016. [1]

The Pharmaceutical Strategy for Europe should build on these developments and help Europe move forward in the availability of medicines and in developing its innovative potential. Europe is no longer a world leader in innovation - investment in innovation is not sustainable compared to the world's most advanced regions. For example, between 1990 and 2019, European research investment grew 4.9 times, while in the US it grew more than 9.5 times. Europe's attractiveness is also declining in the area of clinical research into cutting-edge medicines. The number of breakthrough trials of CAR-T therapies [2] has increased by 185% in the past two years. However, more than 80% of these clinical trials are conducted in Asia or the USA.

The challenge for the EU and individual Member States: implementing HTA

The adoption of Health Technology Assessment (HTA) Directive in December 2021 has set the stage for simplifying, improving, and shortening the clinical comparisons part of the HTA in the EU Member States. Now, during the process of developing the right processes and methodology for implementing the Directive, all stakeholders including the European Commission, Member States, national HTA bodies, experts, patients, and health technology providers need to work together to put the promise of the HTA Directive into practice.

The market authorization of new medical technologies, including medicines, does not necessarily mean their immediate availability to all European patients. There are large differences in the adoption of new technologies between Member States. In most cases, this situation is related to the great uncertainty about the clinical and financial results of introducing a new technology into the list of reimbursed technologies. As the economic assessment of new technologies, including reimbursement decisions, is a national competence, the main reasons for possible delays should be analyzed and addressed both at the EU and Member State level. New approaches (e.g., new reimbursement methods, conditional reimbursement, differential pricing, etc.) should be examined in the context of national rules and procedures.

Necessary patient involvement

The whole process, from research and development, through the evaluation of health technologies, to decisions on pricing and reimbursement, should be conducted primarily for the benefit of patients. That is why they need to be actively involved in the whole process, participants agreed.

The European Health Data Space (EHDS) is also an important part of the European pharmaceutical legislation that can be used to improve patient access to new technologies. In particular, it is the ability to share anonymized primary data between the European reference network and to use secondary data for research, development, authorization, and evaluation of new technologies. This should contribute to significantly improved patient care in the EU.

The full conference proceedings are available here:

• in English

The conference was part of the AIFP's activities to support health issues under the Czech Presidency of the Council of the EU. The topic will be further discussed at the follow-up international conference "Pharmaceutical Strategy for Europe - Implementation, Successes, Challenges" to be held on 29-30 September 2022 in Brussels.

[1] See: https://ec.europa.eu/health/system/files/2017-11/2017_childrensmedicines_report_en_0.pdf
[2] More about CAR T therapies: https://aifp.cz/cs/predstavujeme-terapii-budoucnosti-car-t-bunecna-te/