Střípky z konference "Revize EU legislativy pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění a pro pediatrické použití"
*** ENGLISH VERSION BELOW ***
V květnu 2022 uspořádal Výbor pro zdravotnictví Senátu Parlamentu České republiky ve spolupráci s Asociací inovativního farmaceutického průmyslu mezinárodní konferenci k aktuálnímu tématu vzácných onemocnění a léčiv pro pediatrické využití. Přestože se od roku 2000 podařilo výrazně zlepšit situaci pacientů, kteří trpí vzácnými nemocemi, mnozí z nich stále nemají přístup k adekvátní léčbě. Téma diskutovali odborníci z ČR i zahraničí, zástupci státní správy, regulátorů, zdravotních pojišťoven, pacientů i farmaceutického průmyslu.
Nová příležitost pro 30 milionů Evropanů
V roce 2000 bylo v Evropské unii přijato nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (OMP), které iniciovalo významný pokrok v léčbě pacientů se vzácnými nemocemi. Dosažený úspěch lze ilustrovat například na nárůstu počtu nově schválených léčiv na vzácná onemocnění. Jen mezi lety 2007 a 2020 schválila Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) více než 160 léčiv na vzácná onemocnění. Oproti předchozím letům se jedná o 88% nárůst.
V roce 2007 bylo také přijato nařízení o léčiv pro pediatrické použití s cílem podpořit vývoj léčivých přípravků pro děti. Nařízení přispělo k tomu, že se pediatrický výzkum stal nedílnou součástí obecného vývoje léčiv. Zavedlo také povinnost farmaceutických společností provádět výzkum a vývoj svých přípravků u dětí. V letech 2007–2016 bylo registrováno více než 260 nových léků pro děti. Podíl pediatrických klinických hodnocení se v letech 2007–2016 zvýšil o 50 %. [1]
Nařízení o OMP poskytlo inovativnímu farmaceutickému průmyslu také pobídky pro vývoj léčby vzácných onemocnění. V mnoha případech výsledky výzkumu a vývoje v této oblasti významně změnily životy mnoha pacientů, jejich rodin a pečovatelů. I přes hmatatelný úspěch OMP a souvisejících pobídek však nemá mnoho pacientů trpících vzácnými onemocněními v členských státech EU plný přístup k řádné léčbě svých onemocnění.
Aby bylo možné pokračovat v trendu započatém přijetím nařízení o OMP a zejména naplnit potřeby pacientů, měla by nová farmaceutická legislativa, která se nyní diskutuje na úrovni Evropské unie, zahrnovat všechny úspěšné zkušenosti z uplynulých 20 let. V oblasti vzácných onemocnění a pediatrických indikací je nezbytné diskutovat plánované změny farmaceutické legislativy se všemi zúčastněnými stranami, včetně pacientů, odborné veřejnosti i poskytovatelů technologií.
3 cesty ke zlepšení situace pacientů se vzácnými chorobami
- Podpora včasné diagnostiky: Základní podmínkou, na které se shodli účastníci konference, je včasná diagnostika. Screeningové programy ve členských zemích a spolupráce v rámci Evropské referenční sítě by měly být v EU nadále podporovány.
- Využití HTA: Registrace léčiva u EMA nemusí znamenat jeho dostupnost pro všechny pacienty v EU. Mezi členskými státy existují velké rozdíly v přijímání nových technologií související zejména s velkou nejistotou ohledně klinických a finančních výsledků implementace OMP do seznamu hrazených technologií. Ke zkrácení doby do klinického hodnocení OMP by proto měla být využita kombinace správného využití směrnice o zhodnocení zdravotnických technologií (HTA) spolu s novými přístupy k HTA (např. adaptivní studie, důkazy z reálného světa atd.). Širší využívání nových způsobů úhrady by mělo dále zkrátit dobu mezi povolením k uvedení léčiva na trh a jeho plnou dostupností pro pacienty, kteří jej potřebují.
- EHDS: Řádné sdílení údajů o pacientech s jejich souhlasem prostřednictvím navrhovaného Evropského prostoru pro zdravotní data (EHDS) by mělo zlepšit zdravotní péči o pacienty trpící vzácnými onemocněními. Zejména se jedná o možnost sdílet anonymizované primární údaje mezi evropskou referenční sítí a možnost využívat sekundární údaje pro výzkum, vývoj, povolování uvádění na trh a hodnocení nových technologií. To by mělo přispět k výrazně lepší péči u mnoha pacientů trpících vzácnými onemocněními.
Kompletní záznam konference je k dispozici zde:
Konference byla realizována v oblasti aktivit AIFP, které se zaměřují na podporu zdravotnických témat v rámci českého předsednictví Radě EU. Téma bude dále diskutováno na navazující mezinárodní konferenci: „Jak by měla vypadat nová regulace pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění a pediatrické použití?“, která proběhne 20. a 21. října 2022 v Bruselu.
[1] Viz: https://ec.europa.eu/health/system/files/2017-11/2017_childrensmedicines_report_en_0.pdf
Snippets from the international conference "Review of EU Legislation for Orphan and Paediatric Medicinal Products"
In May 2022, the Committee on Health of the Senate of the Parliament of the Czech Republic in cooperation with the Association of Innovative Pharmaceutical Industry organized an international conference on the current topic of rare diseases and medicines for paediatric use. Although the situation of patients suffering from rare diseases has improved significantly since 2000, many of them still do not have access to adequate treatment. The topic was discussed by experts from the Czech Republic and abroad, representatives of the state administration, regulators, health insurance companies, patients, and the pharmaceutical industry.
A new opportunity for 30 million Europeans
In 2000, the Orphan Medicinal Products (OMP) Regulation was adopted in the European Union, initiating significant progress in the treatment of patients with rare diseases. This success can be illustrated, for example, by the increase in the number of newly approved orphan drugs. Between 2017 and 2020, the European Medicines Agency (EMA) has approved more than 160 orphan drugs. This is an 88% increase compared to previous years.
In 2007, a regulation on medicines for paediatric use was also adopted to encourage the development of medicines for children. The Regulation has contributed to making paediatric research an integral part of general drug development. It also introduced an obligation for pharmaceutical companies to carry out research and development of their products in children. Between 2007 and 2016, more than 260 new medicines for children were authorized. The proportion of paediatric clinical trials increased by 50% between 2007 and 2016. [1]
The OMP Regulation has also provided incentives for the innovative pharmaceutical industry to develop treatments for rare diseases. In many cases, the results of research and development in this area have made a significant difference to the lives of many patients, their families, and carers. However, despite the tangible success of OMP and related incentives, many patients suffering from rare diseases in the EU Member States do not have full access to proper treatment for their disease.
In order to continue the trend started with the adoption of the OMP Regulation and, in particular, to meet the needs of patients, the new pharmaceutical legislation currently under discussion at EU level should incorporate all the successful experiences of the past 20 years. In the field of rare diseases and paediatric indications, it is essential to discuss the planned changes to pharmaceutical legislation with all stakeholders, including patients, professionals, and technology providers.
3 ways to improve the situation of patients with rare diseases
- Promoting early diagnosis: early diagnosis is a basic condition agreed upon by the conference participants. Screening programmes in Member States and cooperation within the European Reference Network should continue to be supported in the EU.
- Use of HTA: the registration of a medicine with the EMA does not necessarily mean that it will be available to all patients in the EU. There are large differences in the uptake of new technologies between Member States, mainly due to the high uncertainty about the clinical and financial outcomes of implementing OMPs in the list of reimbursed technologies. Therefore, a combination of the correct use of the Health Technology Assessment (HTA) Directive together with new approaches to HTA (e.g. adaptive trials, real world evidence, etc.) should be used to reduce the time to clinical evaluation of OMPs. Wider use of new reimbursement modalities should further reduce the time between marketing authorisation and full availability of the drug for the patients who need it.
- EHDS: the proper sharing of patient data with their consent through the proposed European Health Data Space (EHDS) should improve healthcare for patients suffering from rare diseases. In particular, the ability to share anonymised primary data between the European reference network and the possibility to use secondary data for research, development, marketing authorisation and evaluation of new technologies. This should contribute to significantly improved care for many patients suffering from rare diseases.
The full conference proceedings are available here:
The conference was part of the AIFP's activities to support health issues under the Czech Presidency of the Council of the EU. The topic will be further discussed at a follow-up international conference: 'What Should the New Regulation for Orphan and Paediatric Medicines Look Like? ", which will take place on 20 and 21 October 2022 in Brussels. INFO box: what are rare diseases?
A rare disease is one that affects only one person in 2,000. In Europe, more than 30 million people are affected by these diseases, half of them children. Rare diseases include more than 7 000 different, often life-threatening, genetic diseases.
[1] See: https://ec.europa.eu/health/system/files/2017-11/2017_childrensmedicines_report_en_0.pdf