Nová naděje pro pacienty se vzácnými chorobami. Novela, která usnadní dostupnost léčiv, zamíří do druhého čtení v Poslanecké sněmovně

03.02.2021: V České republice žije více než 500 tisíc pacientů, kteří se potýkají s některým ze sedmi tisíc vzácných onemocnění. K jejich léčbě se využívají vysoce inovativní, nákladné léky (tzv. orphan drugs), které bývají často dostupné jen velmi komplikovaně. Chybí totiž legislativní ukotvení léčiv pro vzácná onemocnění, která ze své podstaty nemohou využít standardní možnosti vstupu do systému veřejného zdravotního pojištění. Po letech nejistoty však pacientům svítá nová naděje. V minulém týdnu byla v prvním čtení v Poslanecké sněmovně schválena přelomová novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Ta umožní, aby se orphan drugs k pacientům dostaly standardizovanou, transparentní cestou, a tedy dříve a snáze. Nově navíc přinese unikátní zapojení lékařů a pacientů do procesu schvalování léčiv. Je však nutné bezodkladně pokračovat v legislativním procesu a upravit ty části novely, které mohou mít negativní vliv na dostupnost léčivých přípravků pro pacienty v ČR.

Jak se dnes léky dostávají k pacientům?

V České republice chybí legislativní ukotvení léčiv pro vzácná onemocnění, k pacientům se proto dostávají velmi komplikovanou cestou přes tzv. paragraf 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. „Tento paragraf zahrnuje individuální schválení léčiva zdravotní pojišťovnou pro konkrétního pacienta, nikoliv plošné schválení léčiva pro všechny se stejnou diagnózou,“ vysvětluje Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M., výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.

Samotný proces posouzení individuálních žádostí nemá jednotná pravidla, posuzování probíhá v gesci revizních lékařů pojišťoven, což může trvat měsíc i déle. V některých případech navíc probíhá schvalování opakovaně. Pacient dnes jednoduše nemá jistotu, že se k potřebnému léku dostane, ani zda mu bude léčba poskytována tak dlouho, jak bude třeba. To s sebou nese komplikace a obrovskou nejistotu.

Díky Všeobecné zdravotní pojišťovně a jejich nové metodice posuzování léčiv na vzácná onemocnění se lidé začali k léčbě dostávat snáze. Jedná se však pouze o dočasnou záležitost, proto je nezbytně nutné novelizovat stávající legislativu.

Co jsou vzácná onemocnění?

Vzácné onemocnění je takové, které postihuje pouze jednoho člověka ze 2 tisíc. V Evropě je těmito nemocemi postiženo více než 30 milionů lidí, polovina z nich jsou děti. Do skupiny vzácných onemocnění patří více než 7 000 různých, často život ohrožujících, geneticky podmíněných nemocí. U většiny z nich zatím bohužel léčba není dostupná, u jiných vývoj léčiv značně pokročil.

Novela přinese včasnou dostupnost léčiv pro pacienty

Vládní novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění přináší zásadní změny, které umožní, aby se nejmodernější léčivé přípravky na vzácná onemocnění dostaly včas k pacientům. Právní řád uzná existenci léčiv pro vzácná onemocnění a stanoví specifické podmínky jejich vstupu do českého systému úhrad. „Výrobce léčiva bude společně s výsledky klinického hodnocení léku dokládat také odhad počtu pacientů a dopad vstupu léčiva na zdravotnický rozpočet. Zároveň bude navrhovat způsob sdílení nákladů na léčbu mezi ním a zdravotními pojišťovnami, které tak získají přesný přehled o maximální nákladnosti léčby,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.

Posuzovat se však bude nejen vliv léčiv na zdravotnický, ale i na sociální rozpočet. „Je nutné vnímat inovativní léky nikoliv jako jednorázový výdaj, ale jako investici do zdraví. Proto vítáme, že se zákonodárce rozhodl na léčiva nahlížet také z pohledu sociálního systému a do hodnocení léčiva zahrnul jeho přínos například na snížení invalidních důchodů, zkrácených hospitalizacích či na dřívějším návratu pacientů do pracovního procesu,“ doplňuje Jakub Dvořáček.

Novela dále ustanovuje nový poradní orgán při Ministerstvu zdravotnictví ČR, tzv. Ministerskou komisi, ve které zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty, což je v prostoru střední a východní Evropy naprosto revoluční myšlenkou. Na základě doporučení komise vydá ministr závazné stanovisko, na základě kterého následně Státní ústav pro kontrolu léčiv rozhodne o úhradě daného léčivého přípravku.

„Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék pro ně bude dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba,“ vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček. Zároveň bude díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami (např. formou performance based smluv [1]) zajištěna dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.

Co bude dál?

„Novela byla schválena v prvním čtení v Poslanecké sněmovně, což je skvělá zpráva pro pacienty, lékaře i zdravotní systém jako celek. Nyní je však nutné, i přes aktuální koronavirovou krizi, bezodkladně pokračovat v legislativním procesu a zajistit úpravu některých částí novely, které by mohly mít negativní vliv na dostupnost léčivých přípravků,“ vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček.

Zdroje

[1] Risk-sharignové smlouvy jsou založeny na sdílení nákladů a rizik. V případě performance based smluv dochází k úhradě léčivého přípravku pojišťovnou pouze tehdy, je-li léčba účinná a úspěšná.

Tisková zpráva