Do praxe míří nové převratné léky. Blíží se změna systému hodnocení léčiv, která dostane novinky rychleji k pacientům

NoImg

Migréna není jen tak „ledajaká bolest hlavy“. Ve vážných případech dokáže člověka prakticky vyřadit z běžného života. Jde o třetí nejčastější chronické onemocnění. Loni byla v Evropě schválena pro použití první monoklonální protilátka pro preventivní léčbu chronické a těžké migrény. A další léky na schválení čekají. „Celkem půjde o čtyři léčiva biologické povahy s podobným účinkem. Zjednodušeně řečeno – blokují receptor pro protein, který je klíčový pro rozvoj migrény,“ nastínil výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Mgr. Jakub Dvořáček, MHA.

Průlom podle něj nastává také v léčbě roztroušené sklerózy – velmi nepříjemné neurodegenerativní choroby. „Jedna z našich členských společností přichází s prvním přípravkem ve své třídě pro primárně progresivní roztroušenou sklerózu. Novinek míří na trh více. Lékaři tak mohou nastavit ambicióznější léčebné cíle – chtějí dosáhnout toho, aby pacienti byli bez atak, zabránilo se rozvoji nemoci a aby pacientům zůstala zachovaná hybnost rukou a rychlost chůze,“ popisuje Dvořáček. Jeden lék na roztroušenou sklerózu má nově schválenou indikaci pro léčbu dětí.

Další důležité novinky schválené v EU agenturou EMA patří do oblasti onkologie. Jde například o novinku pro léčbu akutní myeloidní leukemie u pacientů, kteří dosud nebyli léčeni, anebo nový typ léčby nemalobuněčného karcinomu plic. Podle Dvořáčka jde o další posuny v překotně se vyvíjející oblasti onkologie, která dnes dokáže prodloužit život pacientů někdy o celé roky nebo i desítky let.

Za oceánem jsou novinky u pacientů dříve

V USA, které jsou tahounem vývoje nových léků, zažívá lékový trh skutečný „příliv“ nových léčiv. „Už rok 2017 byl se 46 novými registracemi u amerického regulátora FDA nejbohatším na nové léky v posledních 20 letech. Loňský rok však tento vývoj ještě překonal. Nových léčiv bylo registrováno dokonce 59!“ informuje Dvořáček.

Hned 34 z těchto léků – tedy nadpoloviční počet – je určeno pro léčbu vzácných chorob. [1] A třetina léčiv podle ředitele AIFP patří do kategorie „first in class“ (tj. první svého druhu). Léčiva, která jsou vyhodnocena jako převratná nebo řešící naléhavý zdravotní problém populace, mají v USA snadnější cestu schvalovacím procesem.

Podobný mechanismus by byl potřeba i v České republice. Náš systém hodnocení nových léčiv je sice poměrně dobrý, ale nedokáže moc dobře zohlednit třeba specifika léků na vzácné choroby. Ty vzhledem k malému počtu pacientů jen těžko plní nároky na rozsah dat z klinických studií nebo požadavky kladené na nákladovou efektivitu. Výsledkem je, že pacienti na novou léčbu čekají dlouho,“ uvádí Dvořáček.

V případech, kdy lék do systému nevstoupí klasickou cestou, pacienti často žádají o výjimečnou úhradu. To je však administrativně náročné pro lékaře, nesystémové a nejisté.
Mezi ministerstvem, lékaři, pojišťovnami i výrobci teď naštěstí panuje shoda, že se tento problém musí vyřešit. Už letos čekáme legislativní návrh, který povede k pružnějšímu systému posuzování léků. Asi nikdy se nebudou léky k českým pacientům dostávat tak rychle, jako k nemocným v USA. Chtěli bychom se však přiblížit západní Evropě, za kterou nyní běžně zaostáváme třeba o rok a půl,“ nastínil Dvořáček.

Zdroje

[1] V USA se vzácné nemoci definují tím, že postihují nanejvýš 200 tisíc obyvatel USA. V zemích EU je nastavena hranice max. 5 pacientů na 10 000 obyvatel.

Tisková zpráva