Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) se připojuje ke Společnému prohlášení EFPIA a EURORDIS
V Praze 20. června 2022
Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) a Evropská společnost pro vzácná onemocnění (EURORDIS) přijaly 15.6.2022 Společné prohlášení o přístupu pacientům k léčivům na vzácná onemocnění. Prohlášení bylo připraveno na základě 18měsíčního strukturovaného dialogu mezi oběma organizacemi. Diskuse se zaměřily na identifikaci návrhů, které mohou zlepšit přístup pacientů k lékům na vzácná onemocnění v celé Evropě. V rámci prohlášení jsou zohledněny také oblasti, na které mají obě organizace odlišný pohled.
„AIFP se připojuje k přelomovému společnému prohlášení EFPIA a EURORDIS, jehož cílem je pomoci zlepšit situaci 30 milionu evropských pacientů se vzácnými nemocemi. I přes očividný úspěch evropského nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (OMP) z roku 2000 a souvisejících pobídek, který může být ilustrován například 88% nárůstem počtu nově schválených léčiv na vzácná onemocnění v EU, nemá mnoho pacientů trpících vzácnými nemocemi plný přístup k řádné léčbě. Je proto nutné pokračovat v úpravách evropské i lokální legislativy, zaměřit se zejména na včasnou diagnostiku, využití směrnice o hodnocení zdravotnických technologií v praxi a budování Evropského zdravotnického datového prostoru, který umožní sdílení údajů napříč zeměmi EU. Cesta ke zlepšení situace pacientů vede skrze diskusi všech zúčastněných stran, od pacientů, přes odborníky, zástupce státní správy, regulátorů, plátců zdravotní péče i výrobců léčiv. Společné prohlášení EFPIA a EURORDIS je ukázkou toho, že jsme na dobré cestě, “ říká Mgr. David Kolář, výkonný ředitel AIFP.
Shrnutí základních bodů společného prohlášení
Navzdory úspěchu nařízení Evropské unie o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (OMP) z roku 2000 zůstává přístup pacientů k OMP v Evropě nedokonalý a nerovnoměrnýPacienti v některých státech EU čekají na léčiva výrazně déle než v jiných. Tyto obtíže vyvolaly současnou debatu o pobídkách pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění, která krystalizuje v revizi nařízení o OMP.
Základní příčiny zhoršeného přístupu pacientů k OMP jsou komplexní a mnohostranné, a proto vyžadují společné kroky všech zúčastněných stran. To je důvod, proč EURORDIS a EFPIA, jejichž společným cílem je zajistit širší a rychlejší přístup k OMP pro všechny evropské pacienty, spojily své síly a navrhly účinná řešení. Toto společné prohlášení představuje výstup strukturovaného dialogu mezi oběma stranami, který umožnil identifikovat společné návrhy k dosažení stanovených cílů (a zároveň zohledňuje oblasti, v nichž dochází k rozdílům).
V zájmu zajištění rovného přístupu k OMP v evropských zemích navrhují EURORDIS a EFPIA zvážit koncepční rámec pro odstupňované ceny založené na rovnosti (equity-based tiered pricing, EBTP). EBTP nabízí lepší sladění cen léčivých přípravků s platební schopností jednotlivých zemí, což může pomoci řešit omezenou dostupnost léčiv v členských státech EU s nižšími příjmy, aniž by se snížila motivace investovat do nových léčivých přípravků.
Vzhledem k tomu, že EBTP mohou být účinné pouze tehdy, pokud zúčastněné strany přijmou vzájemné závazky (včetně závazku členských států EU dodržovat zásadu solidarity, zavázat se k osvědčeným postupům při stanovování vnějších referenčních cen a omezit paralelní obchod mezi zeměmi s nižšími a vyššími příjmy), je třeba pokračovat v dialogu na toto téma.
Zároveň EFPIA předkládá závazek průmyslu podávat žádosti o stanovení cen a úhrad ve všech 27 členských státech EU nejpozději do dvou let po registraci v EU, pokud to národní systémy cen a úhrad umožňují. EFPIA rovněž spustila nový portál (Access Portal), který bude shromažďovat včasné informace o stanovení cen a úhrad OMP a přispěje k lepšímu pochopení hlavních příčin zhoršené dostupnosti.
Přístup pacientů k OMP může dále podpořit řešení nedostatků a posílení rámce pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA). Schválení nařízení EU o HTA a zahrnutí OMP do druhé vlny implementace představuje významnou příležitost ke zefektivnění procesů hodnocení prostřednictvím spolupráce mezi jednotlivými členskými státy EU (zamezení duplicit, užití vhodné metodiky). Rutinnější používání adaptivních cest a důkazů z reálné praxe (real-world evidence, RWE) může pomoci zmírnit důkazní nejistotu při uvedení na trh a umožnit včasný přístup pacientů k léčivům, zatímco probíhá sběr dalších dat. Vzhledem k významu spolupráce v rámci Evropské unie pro RWE navrhuje EURORDIS zřídit Fond EU pro RWE, který by koordinoval a financoval úsilí o shromažďování RWE.
HTA na úrovni jednotlivých zemí EU a procesy stanovení cen a úhrad mohou být také lépe přizpůsobeny specifikům vzácných onemocnění, a to podporou většího využívání nových modelů úhrad a tvorby cen a zajištěním flexibility při hodnocení a vyjednávání o cenách OMP vzhledem k jejich specifické povaze.
Návrhy na zlepšení přístupu pacientů k léčivům na vzácná onemocnění by byly neúplné, kdybychom se nezaměřili také na budoucí vývoj. Zlepšení života pacientů se vzácnými onemocněními vyžaduje nejen přístup k již existujícím transformativním lékům, ale také trvalé inovace pro budoucnost. EFPIA proto navrhuje spustit ambiciózní, průkopnický projekt pro vzácná onemocnění. Ten by byl zaměřen na koordinovanější, cílenější a spolupráci v základním a translačním výzkumu s cílem spustit novou vlnu inovací.
Doporučení obsažená ve Společném prohlášení nepředstavují jednoduchá řešení snadných problémů, ani nemohou zcela zmírnit problémy s dostupností léčiv, kterým pacienti se vzácnými onemocněními čelí. Přesto se EURORDIS a EFPIA domnívají, že tyto společné návrhy představují důležitý krok vpřed a základ pro další spolupráci. Zlepšení přístupu pacientů k léčivům je společným cílem a vyžaduje spolupráci a odhodlání všech zúčastněných stran. EURORDIS a EFPIA nyní vyzývají další zúčastněné strany - Evropskou komisi, členské státy EU, Evropský parlament a občanskou společnost, včetně pacientů organizací, výzkumných pracovníků a lékařů - aby společně prosazovali zájmy pacientů se vzácnými onemocněními v Evropě.
Kompletní znění prohlášení naleznete zde: https://www.efpia.eu/media/637073/efpia-eurordis-joint-paper-on-access-to-medicines.pdf
AIFP se připojuje k Prohlášení EFPIA EURORDIS